안녕하세요. 이충흔 전문가입니다.
암 치료에서 표적치료제는 암세포의 성장과 생존에 관여하는 특정 분자나 신호 전달 경로를 선택적으로 차단하는 치료제입니다. 정상 세포와 암세포를 구분하지 않고 빠르게 분열하는 세포를 무차별 공격하던 기존 화학항암제와 달리, 암세포에만 특이적으로 나타나는 유전자 변이나 단백질을 정밀 타격하는 것이 기본 원리입니다.
가장 큰 장점은 정상 세포의 손상을 최소화하여 부작용을 크게 줄인 점입니다. 화학항암제는 탈모, 구토, 골수 기능 저하 등을 유발하지만, 표적치료제는 암세포를 골라 공격하므로 환자의 삶의 질을 유지하는 데 유리합니다. 대표적인 예로 만성 골수성 백혈병 치료제인 글리벡은 암을 유발하는 BCR-ABL 단백질만 차단하여 백혈병을 알약으로 관리하는 만성 질환으로 바꾸어 놓았습니다. 또한 유방암에서 HER2 단백질을 표적하는 허셉틴도 해당 변이가 있는 환자의 생존율을 극적으로 높였습니다.
반면 명확한 한계도 존재합니다. 가장 큰 문제는 암세포가 우회 경로를 찾아내거나 추가 돌연변이를 일으켜 발생하는 약물 내성입니다. 폐암 치료제인 이레사를 사용하면 처음에는 효과를 보이다가도, EGFR 유전자에 T790M이라는 새로운 변이가 생기면서 약이 듣지 않게 되는 것이 대표적입니다. 또한 특정 표적 유전자를 가진 환자에게만 치료를 적용할 수 있어 대상이 제한적이며, 신약 개발 비용으로 인해 약가가 매우 고가라는 점도 해결해야 할 과제입니다.