유전자치료는 어떻게 결함 있는 유전자를 몸속에서 고칠 수 있나요?

Question

유전병 치료를 위해 유전자치료 기술이 연구되고 있다고 배우는데, 이미 몸을 이루고 있는 세포들의 유전자를 어떻게 외부에서 교정하거나 대체할 수 있는지 궁금합니다.

Answer 1

사실 생각하시는 것처럼 이미 몸을 이루고 있는 수조 개의 세포를 모두 수정하는 것은 불가능합니다.

대신 유전자 치료는 바이러스 전달체나 지질나노입자(LNP) 같은 특수 운반체에 정상 유전자를 담아 목표 세포 안으로 침투시킵니다.

치료는 세포를 몸 밖으로 꺼내 교정 후 다시 넣어주는 체외 방식과, 주사제로 체내에 직접 투여하는 체내 방식으로 나뉘는데, 세포 안으로 들어간 정상 유전자는 부족한 단백질을 직접 만들거나, 크리스퍼 유전자 가위를 통해 변이된 DNA 부위를 직접 잘라내어 교정합니다.

특히 혈액을 만들어내는 골수 줄기세포처럼 분열 능력이 있는 핵심 표적 세포만 교정해 주어도 정상 세포가 계속 증식하므로 질병을 치료할 수 있는 것입니다.

Answer 2

안녕하세요. 임형준 수의사입니다.

유전자치료는 이미 있는 모든 세포의 DNA를 한 번에 바꾸는 방식이 아니라 ,치료가 필요한 세포에 정상 유전자를 전달하거나 문제가 되는 유전자를 수정하는 방식입니다 .주로 바이러스를 변형한 운반체(벡터)를 이용해 정상 유전자를 넣거나 CRISPR같은 유전자 편집 기술로 특정 DNA 부위를 교정합니다 .다만 모든 세포를 완벽히 바꾸기는 어려워 표적 세포와 질환 종류에 따라 치료 효과가 달라집니다.

Answer 3

유전자치료는 정상적인 유전자를 담은 바이러스나 리포좀 같은 전달체를 체내로 주입하여 목적 세포 안으로 유전 물질을 침투시키는 방식으로 결함 있는 유전자를 교정합니다. 전달체는 목표 세포의 막을 통과하여 내부로 진입한 뒤 정상 유전자를 세포핵 안으로 전달하며, 세포는 이 정상 유전 정보를 바탕으로 결핍되었던 결합 단백질을 정상적으로 합성하기 시작합니다. 근래에는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 활용하여 문제가 되는 특정 변이 부위만 선택적으로 절단하고 바르게 교정하는 정밀 치료 기법도 활용됩니다. 이러한 과정으로 변형된 유전 정보는 세포가 분열하고 유지를 계속하는 동안 함께 복제되므로 결함이 있던 원래의 기능이 지속적으로 회복됩니다.