CRISPR 유전자 가위 기술이 현재 암 치료나 희귀유전병 치료에 실제로 어느 수준까지 적용되나요?

Question

유전자 가위 기술이 동물 실험의 단계인지 , 일부는 이미 사람에게 쓰이고 있는지 궁금하고, 생명공학적으로 봤을 때 원치 않는 부위를 편집하는 문제를 줄이기 위해서는 어떤 노력들이 있나요?

Answer 1

결론부터 말씀드리면 이미 사람 치료에도 사용되고 있습니다.

2023년 미국와 영국에서 겸상 적혈구 빈혈증 등 유전성 혈액질환을 치료하는 최초의 리스퍼 치료제 '카스게비'가 공식 승인을 받았습니다.

물론 말씀하신 것처럼 목표 외의 엉뚱한 DNA를 잘라버리는 원치 않는 부위 편집(오프타깃) 문제를 줄이기 위해 과학계에서도 상당히 많은 노력을 하고 있습니다.

먼저 결합 조건을 상당히 까다롭게 만들어 정확도를 높인 '고정밀 유전자 가위'가 개발되었고, DNA 두 가닥을 완전히 자르지 않고, 한 가닥만 자르는 가위 두 개를 쌍으로 써서 정밀도를 높이 '닉케이스' 기술이 사용되고 있습니다.

그리고 최근에는 DNA를 자르지 않고 단일 글자만 바꾸는 염기교정과 원하는 정보를 새로 써넣는 프라임 편집으로 바뀌고 있죠.

또 빠르게 분해가 되도록 해서 목적을 달성하면 빠르게 분해되게 하고 있습니다.

Answer 2

안녕하세요. CRISPR 유전자 가위 기술은 일부 질환에서 실제 환자 치료에 사용되기 시작한 단계이며, 동시에 많은 질환에서는 임상시험이 활발하게 진행되고 있습니다. 우선 가장 큰 성과는 희귀 유전질환 분야에서 나타났는데요, 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈처럼 원인이 되는 유전자가 명확한 질환에서는 환자의 조혈모세포를 몸 밖으로 꺼내 CRISPR로 유전자를 수정한 뒤 다시 이식하는 치료법이 실제 의료 현장에서 사용되기 시작했습니다.

암 치료 분야에서도 이미 사람을 대상으로 한 임상시험이 진행되고 있으며, 현재 가장 많이 연구되는 방법은 면역세포를 이용하는 치료입니다. 이는 환자의 T세포를 몸 밖으로 꺼낸 뒤 CRISPR를 이용해 암세포를 더 잘 공격하도록 유전자를 수정하고, 다시 환자에게 주입하는 방식입니다. 하지만 아직 알츠하이머병, 당뇨병, 대부분의 심장질환처럼 여러 유전자와 환경이 함께 영향을 미치는 질환은 CRISPR만으로 치료하기 어렵습니다. 이러한 질환은 하나의 유전자만 수정해서 해결되지 않기 때문입니다. 또한 유전자 가위 기술에서 가장 중요한 문제는 원치 않는 부위를 편집하는 현상으로, 이를 오프 타깃 효과라고 합니다. 목표로 한 DNA가 아닌 비슷한 염기서열을 실수로 절단하는 과정에서 중요한 유전자까지 함께 손상된다면 암이 발생하거나 세포 기능에 이상이 생길 가능성이 있기 때문에 매우 중요한 안전성 문제입니다. 이를 줄이기 위해 생명공학 분야에서는 여러 가지 기술이 개발되고 있는데요, 목표 DNA를 더욱 정확하게 인식하도록 가이드 RNA를 정교하게 설계하며, 기존 효소보다 실수로 다른 부위를 자르는 일이 적은 고정밀 Cas9 효소가 개발되어 사용되고 있습니다. 감사합니다.